Pfizer raportează decesul unui pacient în cadrul unui studiu de terapie genetică Duchenne

Un tânăr pacient a murit din cauza unui stop cardiac după ce a primit terapia genetică experimentală a Pfizer, testată în cadrul unui studiu aflat în stadiu intermediar pentru o afecțiune care distruge mușchii, numită distrofie musculară Duchenne (DMD), potrivit Mediafax.

„Un eveniment advers fatal grav a fost raportat ca fiind un stop cardiac pentru un participant la studiul de fază 2 Daylight", a declarat un purtător de cuvânt al companiei pentru Reuters.

Studiul testează băieți cu vârsta cuprinsă între 2 și 3 ani cu DMD, o afecțiune genetică de pierdere a mușchilor în care majoritatea pacienților nu au distrofină, o proteină esențială care menține mușchii intacți. Tulburarea afectează aproximativ unul din 3.500 de băieți în lume.

Pacientul a primit terapia genetică experimentală la începutul anului 2023, conform unei declarații atribuită echipei de terapie genetică DMD a producătorului de medicamente și postată de un grup de susținere non-profit.

Pfizer nu a răspuns la solicitarea Reuters care a cerut confirmarea declarației atribuite companiei.

Toți participanții vor fi urmăriți în cadrul studiului, timp de cinci ani după tratamentul cu terapia genică, inițiat în august 2022 și estimat a se termina la începutul anului 2029.

Compania a declarat că, împreună cu comitetul extern independent de monitorizare a datelor, este în curs de revizuire a datelor pentru a înțelege cauza potențială, citează stiripesurse.ro.